Di Bill AlpertFollow
Le azioni di editing genetico stanno riguadagnando il favore a Wall Street quest’anno mentre si accumulano evidenze positive per i loro trattamenti di malattie mortali come l’anemia falciforme.
Azioni di Crispr Therapeutics (ticker: CRSP) sono in aumento del 45% quest’anno, rispetto alNasdaq Composite è un aumento del 31%. Una settimana fa, la Food and Drug Administration ha indicato che potrebbe raggiungere una decisione di approvazione intorno alla fine di quest’anno per il loro trattamento dell’anemia falciforme
il Pollice alzato sarebbe la prima approvazione degli Stati Uniti per una terapia basata sulla tecnologia vincitrice del premio Nobel nota come Crispr. Vertex PharmaceuticalsVRTX –0.28% (VRTX) ha collaborato con Crispr Therapeutics sulla falciforme.
Le aziende di editing genetico sono diventate pubbliche per la prima volta sei anni fa. Quando le tecnologie genetiche stavano guidando la lotta contro il Covid nel 2021, Wall Street non ne aveva mai abbastanza di qualsiasi azione che sfruttasse Crispr, una tecnologia che può riscrivere i geni difettosi responsabili di malattie come l’anemia falciforme o il relativo disturbo delle cellule del sangue beta talassemia.
L’azienda con sede a Crispr Intellia Therapeutics (NTLA) ha visto le sue azioni in picchiare da 12 a 177 dollari dal 2020 al 2021 mentre avanzava il suo trattamento per un disturbo debilitante chiamato amiloidosi ATTR. Poi le azioni biotecnologiche sono cadute in disgrazia.
Intellia è sceso dell’80% dal suo picco del 2021. Crispr Therapeutics è sceso da circa 220 dollari all’inizio del 2021 a meno di 40 dollari quando è iniziato quest’anno. Da allora è rianimato, così come Intellia, che è in aumento del 29% quest’anno.
Un fattore di sfavore della medicina genetica a Wall Street potrebbero essere stati i lunghi studi clinici necessari per garantire la sicurezza del nuovo approccio. Ma il traguardo è ora in vista.
Lo scorso fine settimana, i ricercatori hanno detto a una conferenza medica europea che il trattamento falciforme di Crispr Therapeutics e Vertex ha liberato circa il 90% dei pazienti dalle crisi di intasamento delle arterie causate dalla malattia, nei 12 mesi successivi al trattamento una tantum. Una parte comparabile dei pazienti con beta talassemia è stata liberata dalla necessità di trasfusioni in sei mesi di follow-up.
La FDA ha già approvato una terapia genetica per la beta talassemia l’anno scorso da bluebird bio (BLU). Il trattamento Zynteglo dell’azienda utilizza un approccio diverso da Crispr per inserire geni sani nei pazienti con talassemia, con il 90% che raggiunge la libertà dalla trasfusione. I primi sette pazienti hanno iniziato il trattamento da 3 milioni di dollari quest’anno. Bluebird è anche proprio dietro Crispr e Vertex alla ricerca di un’approvazione falciforme.
Negli Stati Uniti, la cellula falciforme colpisce principalmente persone di origine africana subsahariana e le risorse mediche non sono sempre state accessibili a quella comunità. Quindi è gratificante che la malattia genetica stia ora attirando l’attenzione commerciale. Molta attenzione, a quanto pare.
Alla riunione della European Hematology Association della scorsa settimana, insieme all’aggiornamento di Crispr Therapeutics, i ricercatori hanno sentito buoni risultati iniziali da un trattamento falciforme testato da un altro sviluppatore di tecnologia Crispr, Editas Medicine (EDIT). Altri redattori di geni che perseguono l’anemia falciforme includono Beam Therapeutics (BEAM).
Quindi potrebbero esserci una folla di trattamenti in competizione per i pazienti con cellule falciformi. La domanda potrebbe essere limitata ai pazienti più gravi, all’inizio, perché i trattamenti attuali richiedono una chemioterapia iniziale per spazzare via le cellule del sangue geneticamente difettose prima di innestare le loro sostituzioni geneticamente alterate. Circa la metà dei pazienti sperimenta gravi nausea e febbre durante questo precondizionamento e le donne emergono sterili.
Le aziende di medicina genetica sono alla ricerca di approcci di condizionamento più miti.
Con 100.000 americani che vivono con l’anemia falciforme, l’analista di Raymond James Steven Seedhouse pensa che circa 1.700 pazienti all’anno riceveranno trattamenti genetici entro il 2027. Pensa che ognuna di queste procedure una tantum costerà circa 1 milione di dollari.
Dovrebbero seguire correzioni di editing genetico per altre malattie. Per gli investitori, è stata una lunga attesa.
Scrivi a Bill Alpert all’indirizzo william.alpert@barrons.com